De nyligt indførte gener vil koder for proteiner og korrigere de mangler, der opstår i genetiske sygdomme. Således genterapi primært indebærer genetiske manipulation med dyr eller mennesker at rette en sygdom og holde dem sunde.
Der er to tilgange til at opnå genterapi.
Cellerne, der mangler evnen til at reproducere er kendt som somatiske celler. Der er de celler i en anden virksomhed end ægceller organisme.
Eksempler er hudceller, knoglemarvsceller, blodceller osv Somatisk celle genterapi involverer indsættelse af en fuldt funktionel og kan udtrykkes gen i et mål somatiske celler til at korrigere en genetisk sygdom permanent.
De reproduktive celler i en organisme udgør kim cellelinie. Genterapi involverer indføring af DNA i kimceller videregives til de successive generationer. Af etiske årsager kønsceller genterapi er i øjeblikket ikke forsøgt.
Så somatiske gen- celleterapi er i øjeblikket studeres og anvendes i udstrakt grad med en endelige mål at korrigere humane sygdomme. Der er to typer af genterapi.
Dette indebærer overførsel af gener i dyrkede celler for eksempel komme smalle celler, som er dem genindført i det menneskelige legeme til at korrigere genetiske sygdomme som seglcelleanæmi. Proceduren dybest set indebærer anvendelse af patienternes egne celler til kultur og genetiske korrektion og derefter deres tilbagevenden tilbage til patienten.
Ex vivo-genterapi er effektive, hvis de afhjælpende genet stabilt inkorporeres og udtrykkes kontinuerligt. Dette kan opnås ved anvendelse af vektorer.
2. In vivo genterapi.
direkte levering af gener ind i cellerne i et bestemt væv omtales som in vivo genterapi. Mange væv er potentielle kandidater til denne tilgang. Disse omfatter lever, muskel, milt, lunge, hjerne og blodceller. Genlevering kan udføres af virale eller ikke-virale vektorsystemer.
Succesen for denne terapi er baseret på effektiviteten af optagelsen af afhjælpende gen ved målceller og ekspression kapacitet af genet. Også intracellulær nedbrydning af genet og dets optagelse af kernen.